بانک جزوات و مقالات تخصصی و کاربردی ترجمه ® ویژه دروس پزشکی ®

کارایی یا اثربخشی؟ افیکسی یا افکتیونس

​​​​​​​​ Efficacy or effectiveness?

به لحاظ معنایی مشابه، کارایی efficacy وeffectiveness مفاهیم کاملا متفاوتی را بیان می‌کنند. یک مداخله پزشکی در صورتی موثر است که تحت شرایط کاملا کنترل‌شده (‏آزمایشگاهی)‏کار کند و در صورتی که تحت شرایط زندگی واقعی کار کند، موثر در نظر گرفته شود. بحث بر سر این که کدام یک از این دو رویکرد ارزشمندتر هستند ادامه دارد. ​

ویژگی‌های اصلی دو نوع بررسی بالینی در جدول ۱ خلاصه شده‌است. مطالعه کارایی efficacy نوعی بررسی می‌کند که آیا درمان تجربی اثرات درمانی خاصی را ایجاد می‌کند یا خیر، در حالی که مطالعه اثربخشی effectivenes نوعی با هدف کمی کردن مجموع اثرات خاص و دیگر عوامل در اثر درمانی کلی انجام شده‌است. بنابراین، در نظریه، اندازه اثر اندازه‌گیری شده در یک مطالعه efficacy، محصول خالص اثر خاص درمان آزمایشی است، در حالی که مطالعه effectiveness می‌تواند به دلیل عوامل اضافی مانند اثرات مکان یا زمینه، اثرات درمان‌های همزمان اعلام‌نشده و مطلوبیت اجتماعی باشد (‏شکل ۱)‏. بنابراین، تخصیص سببی بین درمان و نتیجه بالینی معمولا در آزمایش‌های efficacy ممکن است، در حالی که این به ندرت در مطالعات effectiveness صادق است. ​

آزمایش‌ها Efficacy به ما خواهند گفت که آیا درمان در اصل و تحت شرایط آزمایشگاهی بهینه جواب می‌دهد یا خیر. با این حال، در برخی موارد، شرایط زندگی واقعی ممکن است متفاوت از حالت ایده‌آل باشد. به عنوان مثال، دارویی که سطح کلسترول را به حالت نرمال در می‌آورد، ممکن است در صورت بروز حوادث ناگوار، برای بیماران واقعی قابل‌قبول نباشد. به طور مشابه، یک داروی ضد فشار خون ممکن است برای یک گروه همگن بسیار محدود از بیماران کار کند (‏برای مثال کسانی که هیچ عامل خطر دیگری ندارند و داروی دیگری مصرف نمی‌کنند)‏، اما در زندگی واقعی که در آن بیماران هتروژن هستند، این اثر می‌تواند کوچک‌تر یا کاملا از دست برود. هرگاه دلیلی برای تردید در این مورد وجود داشته باشد، آزمایش‌های effectiveness برای آزمایش این که آیا نتایج آزمایش‌های efficacy نیز در عمل درست هستند یا خیر، مورد نیاز است.

آیا منطقی است که به یافته‌های مطالعات effectiveness در غیاب داده‌های efficacy تکیه کنیم؟ اگر نتایج آزمایش‌ها effectiveness، فواید درمانی درمان تجربی را نشان دهد، ما به طور معمول نمی‌توانیم مطمئن شویم که آیا این به خاطر خود درمان است یا به خاطر یکی از عوامل بسیار دیگری است که می‌تواند به اثر درمانی کلی کمک کند (‏شکل ۱)‏. بنابراین، آزمون‌های Effectiveness برای تست اینکه آیا نتایج آزمون‌های efficacy برای زندگی واقعی قابل‌اجرا هستند یا خیر، بسیار ارزشمند هستند. در غیاب داده‌های efficacy، تفسیر نتایج آزمایش‌های effectiveness دشوار است و بنابراین ممکن است ارزش کمی داشته باشد. ​

چه اتفاقی می‌افتد اگر داده‌های efficacy و effectiveness در دسترس باشند اما با یکدیگر موافق نباشند؟ در بسیاری از تنظیمات مرسوم، این امر با شرایطی مشابه با شرایطی که در بالا ذکر شد، مطابقت دارد: یک درمان هنوز هم در زندگی واقعی موثر است، موانعی وجود دارد، برای مثال به دلیل مشکلات مربوط به سازگاری. با این حال، قابل‌تصور است که یک آزمایش effectiveness یک مزیت را نشان دهد در حالی که یک آزمایش efficacy یک مزیت را نشان نمی‌دهد. این سناریو اغلب در حوزه طب مکمل / جایگزین دیده می‌شود. منطقی ترین توضیح این خواهد بود که درمان تجربی عاری از اثرات خاص است اما از طریق اثرات زمینه سود تولید می‌کند. چنین درمانی با پیامدهای مثبت بدون ایجاد مستقیم آن‌ها همراه خواهد بود. یک مثال می‌تواند هوموپاتی باشد، که به نظر می‌رسد به بسیاری از بیماران کمک می‌کند [‏ ۱، ۲ ]‏، در حالی که آزمایش‌ها دقیق داروهای هومونوروپاتی مکررا نشان داده‌اند که آن‌ها متفاوت از دارونما نیستند [‏ ۳، ۴ ]‏. آیا این توجیه کافی برای اتخاذ چنین درمانی (‏دارونما)‏در مراقبت‌های بهداشتی معمول است؟ ما اینطور فکر نمی‌کنیم. ما برای ایجاد اثر دارونما نیازی به دارونما نداریم: حتی درمان‌های با اثرات خاص، اثرات زمینه و دارونما را ایجاد می‌کنند. ​

در بیشتر موارد، بحث در مورد ارزش نسبی efficacy و اثربخشی آزمایش‌ها از این واقعیت که هر دو به سوالات تحقیقاتی مختلف می‌پردازند، منحرف می‌شود. هر دو نوع مطالعه بدون شک جای خود را دارند. با این حال، ما باید مراقب باشیم که آزمون‌های effectiveness برای متقاعد کردن سیاست گذاران در مورد ارزش درمان‌هایی که هیچ اثر خاصی ندارند (‏در غیاب داده‌های موثر قانع‌کننده)‏مورد استفاده قرار نمی‌گیرند. ​

جدول ۱: ویژگی‌های مطالعات efficacy و effectiveness

​​​​​​​​

مطالعات اثر بخشی

​​​​​​​​

ممکن است دارای ویژگی‌هایی مانند تصادفی سازی و کور کردن باشد. ​

اغلب از کنترل‌های دارونما استفاده می‌کنند

معیارهای ورود و خروج به طور ضمنی تعریف‌شده تمام جنبه‌های مداخله به شدت استاندارد شده‌اند. ​

تلاش برای به کار گیری معیارهای پیامد عینی، سازگاری معمولا به دقت نظارت می‌شود، بایاس و عوامل مداخله‌گر به حداقل می‌رسد، تجزیه و تحلیل پروتکل Per

اعتبار داخلی بالا، سوال تحقیق: آیا می‌تواند جواب دهد؟ ​

مطالعات اثربخشی

​​​​​​​​

می‌تواند تصادفی باشد اما به ندرت کور می‌شود

​​​​​​​​

به ندرت از کنترل‌های دارونما استفاده می‌شود

معیارهای ورود و خروج کم‌تر تعریف‌شده جنبه‌های مداخله ممکن است تنها به طور آزادانه تعریف شوند، به عنوان مثال، درمان‌های همراه

تلاش برای به کار گیری معیارهای پیامد ذهنی، Compliance معمولا به طور دقیق تحت نظارت نیست، بایدها و عوامل مداخله‌گر می‌توانند قابل‌توجه باشند، تجزیه و تحلیل قصد رفتاری

اعتبار خارجی بالا سوال تحقیق: آیا این کار جواب می‌دهد؟ ​

شکل ۱ تفاوت شماتیک بین اثرات بدست‌آمده از مطالعات efficacy و اثربخشی. مثال: یک آزمایش تصادفی دو سویه کور، کنترل‌شده با دارونما با دو گروه موازی. مثال: یک آزمایش تصادفی از درمان تجربی در مقابل مراقبت معمول. ۱ اثر تاریخچه طبیعی بیماری، ۲ اثر Hawthorn، ۳ رگرسیون به سمت میانگین، ۴ اثر درمان‌های همزمان، ۵ مطلوبیت اجتماعی، ۶ اثر پلاسبو، ۷ اثر ویژه درمان تجربی، اندازه اثر ES به عنوان تفاوت بین گروه آزمایش و کنترل اندازه‌گیری شد. ​

​